腺苷脱氨酶缺乏症

95%患有&

一项突破性基因疗法为患有ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺乏症导致的重症联合免疫缺陷，“泡泡囊儿童”病）的儿童带来了持久、无需供体的治愈希望。据最新研究，该疗法已经有效治愈了95%接受治疗的患儿。